फ्रैगाइल एक्स सिंड्रोम (एफएक्सएस) छोटे अणु मौखिक दवा लेनदेन $ 450 मिलियन तक पहुंचते हैं

फ्रैगाइल एक्स सिंड्रोम (एफएक्सएस) छोटे अणु मौखिक दवा लेनदेन $ 450 मिलियन तक पहुंचते हैं

हाल ही में, फार्मास्युटिकल उद्योग ने एक प्रमुख सौदे की शुरुआत की, एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी के साथ 450 मिलियन अमेरिकी डॉलर के लिए नाजुक एक्स सिंड्रोम (एफएक्सएस) के लिए छोटे अणु मौखिक दवाओं के लिए एक वैश्विक अनन्य लाइसेंस समझौते तक पहुंच गया। इस लेनदेन ने न केवल दुर्लभ रोग क्षेत्र में एक नया रिकॉर्ड बनाया, बल्कि नाजुक एक्स सिंड्रोम वाले रोगियों के लिए उपचार के लिए नई आशा भी लाई। निम्नलिखित इस गर्म घटना का एक विस्तृत विश्लेषण है।

1। लेन -देन पृष्ठभूमि और महत्व

Fragile X सिंड्रोम FMR1 जीन में उत्परिवर्तन के कारण होने वाली एक वंशानुगत बौद्धिक विकलांगता है। दुनिया भर में लगभग 1 मिलियन रोगी हैं और वर्तमान में कोई विशिष्ट उपचार दवा नहीं है। इस लेनदेन में छोटी अणु मौखिक दवा ने प्रमुख रोग मार्गों को लक्षित करके नैदानिक ​​परीक्षणों में महत्वपूर्ण प्रभावकारिता दिखाई है और इसे उद्योग द्वारा "सफलता चिकित्सा" माना जाता है।

मुख्य लेनदेन डेटा इस प्रकार है:

2। नैदानिक ​​डेटा का मुख्य आकर्षण

दवा ने चरण II नैदानिक ​​परीक्षणों में अच्छा प्रदर्शन किया, मुख्य डेटा के साथ निम्नानुसार:

3। बाजार विश्लेषण और उद्योग प्रभाव

1।दुर्लभ रोगों में महत्वपूर्ण प्रीमियम होता है: FXS दवाओं की वार्षिक उपचार लागत US $ 250,000 तक पहुंचने की उम्मीद है, और वैश्विक बाजार का आकार US $ 5 बिलियन से अधिक हो सकता है।
2।पूंजी लोकप्रियता बढ़ जाती है: 2023 में, न्यूरोसाइंस के क्षेत्र में लेनदेन की मात्रा में साल-दर-साल 40% की वृद्धि हुई, और एफएक्सएस नया फोकस बन गया।
3।प्रौद्योगिकी प्लेटफ़ॉर्म मूल्य: इस छोटे अणु मंच को अन्य आरएनए-संबंधित बीमारियों पर भी लागू किया जा सकता है, जिसमें 1 बिलियन अमेरिकी डॉलर से अधिक के संभावित व्युत्पन्न मूल्य हैं।

4। विशेषज्ञ की राय

हार्वर्ड मेडिकल स्कूल में न्यूरोजेनेटिक्स के एक प्रोफेसर डॉ। स्मिथ ने कहा, "यह पहली मौखिक दवा है जो सीधे एफएक्स के मुख्य रोग तंत्र को लक्षित करती है, और इसकी लेनदेन संरचना नवीन उपचारों के लिए तत्काल बाजार की मांग को दर्शाती है।" "एनडीए आवेदन को 2025 में प्रस्तुत करने की योजना है, जो नैदानिक ​​अंतर को भरने की उम्मीद है।"

वी। रोगी ऊतक प्रतिक्रिया

इंटरनेशनल फ्रैगिलिटी एक्स एलायंस ने एक बयान जारी किया जिसमें कहा गया है: "यह पिछले एक दशक में सबसे महत्वपूर्ण उपचार प्रगति है।" आंकड़ों के अनुसार, दुनिया भर के 3,000 से अधिक परिवारों ने बाद के नैदानिक ​​परीक्षणों में भाग लेने के लिए पंजीकरण किया है।

6। आगे पढ़ना: नाजुक एक्स सिंड्रोम के प्रमुख तथ्य

यह लेनदेन आनुवंशिक रोगों के क्षेत्र में प्रवेश करने के लिए अधिक चीनी कंपनियों को बढ़ावा दे सकता है। अपूर्ण आंकड़ों के अनुसार, चीन में कम से कम 5 फार्मास्युटिकल कंपनियां वर्तमान में एफएक्सएस-संबंधित शोध कर रही हैं, लेकिन वे सभी शुरुआती चरणों में हैं।